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第一財經·· 5 小時前AI 評分48

當 AI 開始尋找新藥:製藥業的下一場變革

当AI开始寻找新药:制药业的下一场变革

AI 導讀

AI正在提高新藥發現效率,並透過合作、授權及自主研發等模式,改變製藥業的產業分工。英矽智能與禮來的候選藥物授權潛在總額為27.5億美元,首付款為1.15億美元;同構實驗室則兼顧藥企合作與自有藥物項目。候選藥物仍須經過臨牀驗證,企業的實驗數據、臨牀能力及藥物權益亦會影響合作議價。

正文

2026年10月,诺贝尔化学奖授予法国和日本两位科学家。他们研究的是分子的“左右手”:某些分子互为镜像,形状极其相似,进入人体却可能产生截然不同的作用。这听起来像冷门的基础问题,却直指药物合成里的核心难题——如何精确控制分子形态。如今,AI正被用于从海量分子中寻找和设计具有治疗潜力的新药,而他们长达数十年的研究,恰好为这种“精确”提供了重要的科学基础。

这让人想到两年前:诺贝尔化学奖因AlphaFold,把AI与创新药的关系推到聚光灯下。它让科学家能够迅速预测大量蛋白质的立体结构,人们开始憧憬药物研发周期被大幅压缩。再联想到最近OpenAI公布700余份数学研究文稿,机器提出复杂研究方案的速度已难以忽视。诺奖、AI、计算、制药,看似几条线,其实正汇向同一个方向:人类正在让药物发现更多地建立在计算预测、分子设计和实验验证之上。

在这个硅基加速介入碳基世界的时代,AI会写代码、画图、做视频,甚至能挑战人类思维逻辑王冠上的钻石。但如果问它最让普通人期待的用途是什么,我想,寻找救命药一定排在很靠前的位置。让救命药不再只靠偶然发现,不再只是少数人的幸运。一批掌握人工智能技术的创业企业,也已加入这场探索。

一颗新药背后的产业分工

一颗新药从实验室走到患者手中,通常要经过药物发现、临床前研究、人体临床试验、监管审批和上市后监测五个阶段。研究人员首先从疾病机理入手,在成千上万个化合物中筛选候选药物,再通过细胞和动物实验研究药效、毒性及药物在体内的代谢过程。通过临床试验申请等相关监管程序后,药物进入人体研究:Ⅰ期通常涉及20~100人,主要考察安全性和剂量;Ⅱ期扩大到数百名患者,初步验证疗效和不良反应;Ⅲ期通常涉及300~3000人,进一步确认治疗获益与风险,为上市审批提供证据。临床试验的淘汰率相当高,FDA(美国食品药品监督管理局)公布的参考数据显示,进入Ⅱ期的药物只有约33%能够进入Ⅲ期。

AI其实早已参与了药物研制的过程。2016年,FDA收到的涉及AI的药物研发监管申报仅有1份,2021年增加至132份,2016~2023年累计超过500份。AI的应用从早期的靶点筛选、分子设计、药物活性和毒性预测,逐渐扩展到临床试验的患者筛选、剂量优化、数据分析及上市后安全监测。随着AlphaFold等技术取得突破,AI正在提高药物发现阶段的研究效率,但候选药物仍需经过漫长的人体试验,临床验证的资金投入、失败风险和组织协调,仍然是制药企业必须面对的现实。

在这条漫长的研发链条中,不同阶段需要的技术、资金和专业能力差别很大,也形成了不同的商业机会。近年来,一大批相关领域的创业企业可谓方兴未艾。AI已经在靶点研究、分子设计和实验数据处理等环节形成可出售的服务,也催生了更多可以授权的候选药物。服务通常按使用或项目收费,候选药物授权则能够取得大型药企的首付款和有条件的后续收益。由此,相同的AI技术能力,延伸出不同的收入结构和风险安排。

四家AI制药公司的不同成长路径

AI与创新药产业,离不开诺奖的话题。2024年诺贝尔化学奖所奖励的两条研究路线,分别与两家AI制药创业公司有关。英国同构实验室(Isomorphic Labs)创立于2021年,创始人德米斯·哈萨比斯是谷歌DeepMind和AlphaFold的主要推动者;美国赛拉治疗(Xaira Therapeutics)2024年成立时获得超过10亿美元资金支持,参与创办公司的大卫·贝克同年因计算蛋白质设计获得诺贝尔化学奖。两家公司都从顶尖科研成果出发,资金安排和研发组织却有明显差异。

同构实验室较早与大型药企建立合作。2024年,它与诺华、礼来达成的两项合作,首付款合计8250万美元,未来研发进展达到约定条件后,潜在付款总额接近30亿美元。2026年,强生加入合作,同构实验室又融资21亿美元推进自有候选药物。公司一面承接药企研发项目,一面把部分发现成果留在自有药物研发的管线(pipeline)中。赛拉治疗则从成立时便集中投入研究团队、模型、实验设施和自有药物项目,2026年发布虚拟细胞模型X-Cell。它把大量投入放在产品出现之前,战略上是以较完整的研发体系能够持续产生具有独立权益的药物项目。

获得英伟达投资的美国递归制药(Recursion Pharmaceuticals)是这一领域的代表性明星企业,选择建设自动化实验与数据平台。它与罗氏旗下基因泰克(Genentech)合作,利用约3000万张神经细胞图像及大量基因扰动数据寻找药物靶点,2026年8月宣布将双方合作发现的一个神经科学靶点推进早期小分子药物发现项目。

中国的英矽智能,已有多年发展历史,其布局已经延伸到药物权益交易和自主临床开发,最新消息是一款治疗肺纤维化的候选药物于2026年9月在协和医院进入Ⅲ期试验患者给药阶段。

不同的风险偏好,体现了四家公司不同的成长方式,也体现了它们在产业链中的位置和介入深度。同构实验室借助药企合同分担部分研发成本,同时保留自有项目的成长空间;赛拉治疗先投入资金建设完整的研发组织,等待自有项目逐步成熟;递归制药希望实验和数据平台能在连续的药物项目中摊薄成本;英矽智能通过对外授权回收资金,并把部分项目继续留在自己的临床药物研发计划中。

与普通商品的价值链创造过程一样,药物越往临床后期走,潜在价值通常越高,资金消耗和失败损失也越大。这些公司所采取的不同模式,对应企业的资金需求、合作对象以及收入波动,都会截然不同。

从软件合作到药物授权

可以看出,医药产业,尤其是在AI加入后,呈现出更加多样化的协作生态。对一家AI制药公司而言,早期授权能够较快获得资金,后续试验、审批和上市销售主要交由具备相应能力的伙伴推进;保留项目自主开发权,则意味着继续承担临床投入,也保留更大部分的未来回报。研发进行到哪个阶段再与产业中不同角色的伙伴进行协作,是AI制药企业商业模式的重要部分。

以英矽智能与礼来的合作为例,礼来先购买英矽智能的软件,此后双方开展联合研究。2026年3月,礼来取得约定候选药物在相关领域的全球独家开发、生产和商业化权利,合同公布的潜在总额为27.5亿美元,其中首付款为1.15亿美元,其余款项取决于未来研发、审批和销售进展,另有分级销售提成。合同金额体现了项目可能创造的价值,首付款反映双方在现阶段已确定交换的对价。通过授权,英矽智能把部分后续投入和开发责任交给礼来,也为其他在研项目取得了资金。

这类交易已经改变英矽智能的收入构成,收入结构已明显转向药物研发。2025年,公司收入5624万美元,其中药物发现与在研新药项目开发贡献86.9%;2026年上半年收入达1.063亿美元,超过2025年全年,两项业务占比升至97%。不过,药物授权首付款和项目阶段性收入具有较大波动性,导致公司2025年收入同比下降34.5%,2026年上半年又同比增长287.2%。大额授权交易使收入迅速增长,也让收入确认更依赖具体项目的签约及研发节点,年度间可能出现较大波动。公司还在推动自己的候选药物进入临床。能否持续拿出值得药企付费的新项目,以及把多少资金留给自主开发,将影响它后续的收入稳定性和药物权益积累。

药物发现提速后的产业竞争

AI提高了早期药物研究的效率,但有研究表明,整个药物研发的所谓“漫长周期”中,临床试验才是决定性的。递归制药与基因泰克通过庞大的细胞数据确定研究靶点,后面还有分子优化、毒理研究和人体试验;英矽智能的肺纤维化药物进入Ⅲ期,也仍需更大样本的有效性和安全性证据。药企最重视的始终是临床开发经验,以及将项目推进到上市所需的监管和生产能力。随着AI公司提供的早期候选项目增多,大药企可比较和筛选的对象也随之增加,发现环节的效率提高,未必会同步提高每个项目的交易价格。

战略联盟中的资源互补相关理论,为AI公司和大型药企之间的合作提供了解释框架。例如,项目合作能否延续,则取决于双方怎样处理信任、知识产权保护和控制权。候选药物进入下一阶段由谁拍板,项目停止时数据和专利如何处置,合作中形成的实验经验能否用于其他研究,都会写入合同。年轻公司通常更需要当前的研发资金,大药企则有能力同时评估和推进多个项目。双方谈判时的资源差异,会影响药物权益的归属以及后续收益分成。随着项目成熟、临床证据积累,创业公司的议价条件可能改善,但它也必须支付等待期间的试验费用。在竞合的框架下,因为大量不确定性的存在,相较大部分产业,是一个颇具挑战性的商业世界。

不过,基础数据和研究工具的共享,也在改变这些公司的竞争环境。2026年10月,Biohub联合美国科研机构、谷歌DeepMind、Meta及同构实验室等宣布一项涉及约18亿美元资金、计算和数据资源的生命科学合作,三家科技企业合计投入3亿美元,推动更多实验数据进入可供研究使用的基础设施。通用模型和公开数据日益丰富,将降低后进入者开展早期研究的门槛。拥有独特的实验数据、持续验证某类疾病的能力、能够自主控制的药物权益,以及与医院和药企积累的合作经验,可能成为AI制药公司更持久的议价依据。

这套经营逻辑同样出现在其他高技术产业。自动驾驶算法企业与车企合作,要决定算法授权以后由谁负责车型适配和持续更新;工业软件公司在一次性交付、按项目收费和持续服务之间,也需要平衡资金回收与未来收益。合作双方掌握的生产设施、客户关系、验证能力和渠道资源,都会改变合同中权利与责任的分配。医药行业尤其突出,因为临床验证持续多年,项目价值可能随着一次试验结果大幅变化。对这一领域的创业企业来说,选择不同阶段的开放与合作,也是在安排自己的成长速度。

可以看出,AI正在提高新药发现的效率,也将逐渐改变制药产业原有的分工。随着越来越多的创业公司能够找到和设计候选药物,大型药企拥有了更多研发选择,而独特的实验数据、临床验证能力和药物开发权益,也将影响这些年轻企业在合作中的议价地位。英矽智能将部分药物权益交给礼来,换取当前的研发资金和未来的阶段性收益;同构实验室通过药企合作和融资,同时推进自有药物项目。不同的资金安排和权益选择,决定了企业的成长速度,也影响着它们未来能够分享到多少创新收益。这种由技术进步带来的产业分工与利益关系调整,同样值得其他技术密集型产业关注。

对于那些因为一张确诊单而改变生活的人来说,药物研发背后的融资、授权和合作都很遥远。然而,正是这些不断调整的商业关系,把大学实验室里的发现、AI设计出的分子和临床试验中的证据一点点连接起来,让新药有机会真正来到患者身边。科学进步已经带来了越来越多的希望,制药产业还需要通过持续的创新与合作,让更多希望成为现实。

(滕斌圣系长江商学院战略学教授、副院长、新生代独角兽全球生态体系研究部主任,王小龙系长江商学院案例研究部高级研究员)

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