Anthropic 公佈 Claude 加速藥物研發的初步進展

Anthropic 的生命科學團隊正致力加快疾病治癒。過去數月，我們的科學家與六個正在開發新藥的機構展開深入研究合作：BigHat Biosciences、Bristol Myers Squibb、Divergence Labs、Enveda、Generate Biomedicines及The Column Group。我們亦開始自行進行藥物發現工作。在此過程中，我們學到很多，包括 Claude 如何支援藥物開發，以及我們需要如何進一步改進 Claude，才能發揮 AI 在醫療領域的潛力。我們計劃大幅擴展這項工作。

除了最常被討論的 AI 應用，例如為新分子提出初步設計，加快藥物開發還有很多機會。藥物開發涉及各式各樣的工作：進行前期研究，找出藥物靶點及適合與之作用的藥物類型；設計具備合適特性的分子；優化分子，確保能夠穩定地大規模製造；草擬進行臨牀試驗所需的監管申報文件；設計及執行這些試驗；以及更多工作。

我們實現 AI 醫療效益的策略，是讓 AI 越來越深入參與所有這些工作。要解決的並非單一問題；藥物開發流程各處都存在瓶頸。要找出並克服這些瓶頸，最佳方法是深入參與真實的藥物研發項目，涵蓋不同疾病領域及開發階段。

因此，過去數月，我們與六個機構合作，深入參與這些工作。我們亦開始自行進行藥物發現工作，包括針對罕見兒童型肌肉萎縮症的項目，當中大部分科學及營運工作由 Claude 負責。

這項工作有三方面作用。第一，讓我們更瞭解模型在廣泛得多的藥物開發工作中的優勢與限制（我們已根據目前所學，優先安排模型的若干具體改進項目）。第二，這些項目可為更廣泛的生命科學界提供案例研究。若要讓 Claude 大幅提高新療法的研發速度，我們需要與更多生物科技公司合作，並讓 Claude 更深入地融入它們的開發流程。第三，若這些項目的良好進展持續，項目本身亦應能帶來直接影響。我們樂觀認為，部分項目可能會為其目標疾病研發出有效的新藥，包括食物過敏、罕見兒童疾病及數種癌症。

在這篇文章中，我們會更新與合作夥伴合作的進展，並一併提供技術報告及預印本，進一步詳述我們的思路、方法及早期結果。然後，我們會簡要概述下一步的工作方向。

案例研究

Generate Biomedicines：治療形式工程。Generate Biomedicines 一直致力提升一種名為 CAR T 細胞療法的癌症治療方法的效用。這種療法過去主要用於治療血液癌症；Generate 的目標是重新設計這種療法，令它也能治療實體腫瘤。為此，他們打算縮短療法遺傳指令中的一部分，騰出空間加入適用於其他癌症類型的指令。六名 Generate 科學家使用 Claude Code 為這部分提出新設計。其中一種設計比標準版本短約 70%，而且在實驗室測試中效果更好：它令免疫細胞產生的受體（用來識別癌細胞的蛋白質）數量增加約 10 倍，殺死腫瘤細胞的效率更高，免疫細胞也能維持活性更長時間。閲讀更多，並參閲Generate 的技術報告。

Divergence Labs：命中物生成。Divergence Labs 正研究一種治療食物過敏的新方法。食物過敏由一種名為 IgE 的分子引發；部分 IgE 附着在免疫細胞上，部分則在血液中自由流動。Divergence Labs 正在研發一種藥物，將 IgE 從免疫細胞上完全剝離，而非像標準藥物那樣只中和血液中流動的 IgE。這或可提供有效得多的治療方法，但需要精確的設計，包含兩個「臂」：一個能緊密結合 IgE，另一個則有助將 IgE 從免疫細胞上剝離。Claude 將 Divergence Labs 的目標轉化為詳細的設計方案，然後在很大程度上自主地於約一個月內生成約 35,000 種抗體設計，供團隊篩選和測試。在初步測試中，Divergence 在兩個臂上都找到「命中物」：三種設計能結合 IgE，另有 20 種能將其剝離。其中三種似乎比標準藥物更能剝離 IgE。下一步是製造一種結合這兩個臂的藥物。閲讀更多，並參閲Divergence 的技術報告。

BigHat Biosciences：先導化合物優化。BigHat Biosciences 將 AI 與自動化實驗室結合，改善具潛力的藥物（或「先導化合物」）；這些藥物必須能緊密結合目標、在製造和儲存期間保持穩定，並避免聚集（以及符合其他條件）。BigHat 的科學家與一名 Anthropic 研究員使用 Claude，改善兩種先導化合物的這三項特性。兩者都是抗體片段，可能成為未來藥物的一部分：一種旨在鎖定癌細胞，另一種則旨在令藥物在體內停留更久。Claude 接入 BigHat 的實驗室數據系統 Reccy 後，為每個分子提出改動；BigHat 的實驗室在約 10 週內製造並測試了約 1,010 種變體。研究進行期間，團隊懷疑標準的熱穩定性和聚集指標會造成誤導。Claude 和研究員重新分析原始數據，然後提出不同的指標及修改測試流程的方案。BigHat 的科學家完善並執行該方案，主要預測結果均獲得支持。與原始版本相比，最佳版本的結合力提高逾 10 倍；鎖定癌細胞的先導化合物可在高出 18°C 的温度下仍保持溶解；而用於製造持效更長藥物的先導化合物，聚集速度則慢逾 100 倍。閲讀更多，並參閲BigHat 的技術報告。

Enveda：生產與申報。要進行臨牀試驗，公司需要備有紀錄，證明每批新藥均按照嚴格的品質標準生產，並向監管機構提交申請，以及符合其他要求。在 Enveda，生產化學家花在文書工作上的時間最多佔 75%。為減輕工作負擔，Enveda 建立了一套系統，將所有生產文件連接至 Claude，再由 Claude 標示任何可能的問題。在對 1,061 頁文件進行的測試中，Claude 找出人類審閲者發現的全部 11 個問題，並額外標示了他們漏掉的 7 個問題。這個方法亦將人工審閲時間減少 89%，由超過 25 小時縮短至不足 3 小時。此外，Claude 為兩份重要的監管文件撰寫了初稿。其中一份只花了 4 小時，而人工撰寫則約需 3 個月。至於另一份，Enveda 按照標準流程進行人工審閲後，只發現一個輕微錯誤。閲讀更多，並參閲Enveda 的技術報告。

The Column Group（TCG）：創立公司。藥物發現過程可能緩慢、昂貴，而且容易失敗，因此生物科技公司的投資者一直傾向選擇較安全、經過驗證的構想，而非風險較高的新構想，即使後者可能幫助更多患者。我們一直與 TCG 合作，探討 Claude 能否透過縮短藥物發現所需的時間、降低成本，令投資者能更有信心地支持更進取的構想。具體而言，TCG 正在成立一間名為 Pleiades 的新公司，利用 Claude 執行遠多於一般小型團隊的藥物研發計劃，並處理複雜得多的計劃。這可能成為一種模式，展示 Claude 如何減少營運生物科技公司所需的科研、營運及行政負擔。如果成功，這種模式便有望在整個行業複製，並引導投資投向醫學領域中更棘手的問題。Pleiades 目前正為 Claude 開發新工具及工作流程；其首個 Claude 技能可協助 Claude 評估藥物靶點是否值得推進，並已在 45 組靶點與疾病配對上完成評估。閲讀更多。

最近，我們亦開始與Bristol Myers Squibb（BMS）合作，找出並解決臨牀試驗規劃中的瓶頸。BMS 正使用 Claude 評估早期階段藥物的臨牀試驗計劃，並估算試驗成功的可能性。我們計劃在 2027 年共同擴展這項工作，瞭解它提高早期開發成功機率的潛力。

「我們在臨牀試驗階段使用 Claude 分析專有數據、制定臨牀研究計劃，並評估研究成功的可能性。只需一個提示詞，Claude 就生成了內容扎實的初步分析，協助我們評估不同的開發方案；若以其他方式處理，這項工作原本需要數天才能完成。我們在整個過程中確保高度敏感資料的安全。我們期待將這項工作擴展至整個藥物研發管線，以支援投資組合層面的決策。」

Michael Pourdehnad, MD，高級副總裁、早期臨牀開發主管（血液學、腫瘤學及細胞治療）。

除了與這些合作夥伴合作外，我們也開始自行開展一些研究計劃。我們收購了 Mithril Medicine，這是一間一人公司，一直致力研發治療兩種罕見肌肉萎縮症的療法。其創辦人 Cody Tranbarger 使用 Claude 管理合約、物流，以及與 11 間外部實驗室合作進行的實驗，並將 Mithril 多項其他營運工作交由 Claude 處理。因此，Mithril 在不到 18 個月內，便把一種肌肉萎縮症的潛在療法從構思推進至在小鼠身上取得令人鼓舞的結果。如今，Cody 在 Anthropic 繼續這項研究，並計劃開展多個新計劃。如果他的候選藥物持續取得理想成果，我們預期最快可於 2028 年底準備好展開人體臨牀試驗。閲讀更多，並參閲我們的技術報告。

拓展我們在生命科學領域的工作

所有這些研究仍處於早期階段。尤其是，迄今大部分仍屬於前臨牀階段——也就是説，大部分藥物尚未進入人體測試階段。隨着這些藥物計劃逐步推進，以及我們與更多已在臨牀階段開展藥物研發計劃的機構合作，我們計劃進一步拓展 Claude 在臨牀試驗中的角色。

這項研究只是我們加快藥物發現工作的一部分。我們的最終目標，是讓盡可能多的藥物研發研究人員使用我們的模型。為此，我們推出了Claude Science，這是為研究人員而設的 AI 工作平台，並提供予生命科學家使用的 Claude 點數。我們亦設立了生命科學驗證計劃，讓可信賴的機構使用我們最強大的模型，並採用限制較寬鬆的安全防護措施版本。這些措施對防止濫用不可或缺，但亦可能妨礙正當的生物研究。我們最近亦在生命科學領域公開徵求客座研究員；我們正向有意使用 Claude 探索藥物發現及其他領域關鍵問題的研究團隊徵集提案。

隨着我們拓展生命科學研究，期待與更多機構合作。如果你在專注於藥物發現的機構工作，並有意與我們合作，歡迎在下方聯絡我們。